【制藥網 企業新聞】近期,福泰制藥宣布,FDA正式批準旗下基因療法Casgevy的補充適應癥拓展,將適用年齡下限擴展至2歲及以上、伴有反復血管閉塞性危象(VOC)的鐮狀細胞病(SCD),以及輸血依賴型β地中海貧血(TDT)患者。
Casgevy是一種基于CRISPR/Cas9的體外基因編輯療法,由福泰制藥與CRISPR Therapeutics共同研發,核心流程是提取患者自身的造血干細胞,在實驗室通過基因技術修飾改造,再將修復后的活細胞回輸患者體內。在此之前,該藥已集齊孤兒藥、再生醫學先進療法(RMAT)、快速通道三重資格認定。
據了解,福泰制藥專注于針對嚴重疾病的創新療法研發,在全球囊性纖維化(CF)治療領域具有競爭優勢。除了Casgevy,2026年其還有多項管線已取得關鍵進展。
如公司核心中后期在研管線中的Povetacicept作為一款BAFF/APRIL雙靶點融合蛋白,治療IgA腎病已獲FDA突破性療法認定。2026年3月完成滾動提交,6月1日FDA正式受理并授予優先審評資格。
值得注意的是,除了研發上迎來多項突破,其未來擴充產品管線,還在今年完成了一筆百億美元的并購交易。7月消息,福泰制宣布以100億美元現金收購Crinetics(CRNX.US)。據悉,Crinetics專注GPCR靶點口服小分子內分泌罕見病藥物開發。此次收購的核心目標是該公司兩款潛在的重磅藥物——口服SSTR2激動劑Paltusotine,以及口服ACTH受體拮抗劑Atumelnant,兩款藥物預計年銷售峰值合計可超過50億美元。
其中,已上市產品Paltusotine是一款獲批的每日一次口服非肽生長抑素受體2型激動劑,用于成人肢端肥大癥,2025年9月獲FDA批準,2026年4月獲EMA批準。目前,還正在推進EMA和其他多國藥監機構審評。Atumelnant用于治療先天性腎上腺皮質增生癥(CAH),目前處于臨床3期階段,預計2028至2029年獲批。
通過這筆交易,福泰制藥將其在罕見病領域的成熟商業化能力,成功復制到全新的內分泌??剖袌?,將實現戰略版圖的進一步擴張。
總的來說,2026年的福泰制藥,正在經歷一場深刻的戰略轉型。未來,通過百億美元的并購和覆蓋腎臟、內分泌、基因治療等領域的在研管線,公司將在夯實CF業務基本盤的同時,加速構建覆蓋多個專科罕見病的多元增長引擎。同時,通過持續加大研發投入,不斷拓展業務領域,其也將更多重癥患者提供變革性的治療方案。
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